Cậu bé Arthur Morgan, 5 tháng tuổi, được chẩn đoán mắc bệnh teo cơ tủy sống. Bệnh thường ảnh hưởng đến trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ. Khi đó, các tế bào thần kinh trong não và tủy sống sẽ bị tổn hại khiến não ngừng gửi tin nhắn điều khiển chuyển động cơ bắp.

Do đó, cơ bắp của trẻ sẽ yếu ớt, gặp khó khăn trong việc chuyển động đầu, tay chân, khó ngồi, đi đứng. Một số trường hợp nặng có nguy cơ bị liệt và tử vong trong vòng 2 năm.

Tuần trước, bé Arthur đã trở thành bệnh nhân đầu tiên sử dụng Zolgensma, một liệu pháp gene được tiêm vào cánh tay. Bé Arthur may mắn được Dịch vụ Y tế Quốc gia Anh kết hợp với hãng dược để tài trợ chữa trị.

Anh Reece Morgan, bố của bé Arthur, cho biết: “Chúng tôi vỡ òa cảm xúc khi nhận tin Arthur là người đầu tiên được áp dụng liệu pháp này. Đó là những tuần lễ với các cảm xúc lẫn lộn khi biết về căn bệnh của con”.

"Đây là phương pháp hữu hiệu nhất và sẽ mang lại cho Arthur cuộc sống tốt nhất có thể. Chúng tôi thấy biết ơn Dịch vụ Y tế Quốc gia Anh”, người bố 31 tuổi tâm sự.

Zolgensma do công ty Novartis của Thụy Sĩ sản xuất, là loại thuốc đắt nhất thế giới hiện nay. Khoản tiền mua 1 liều thuốc 2,5 triệu USD đủ để mua 1 biệt thự sang trọng ở Anh hay bất cứ nước châu Âu nào khác.

Ban lãnh đạo của Novartis khẳng định mức giá này là hợp lý khi liều thuốc dùng một lần có giá trị hơn các phương pháp chữa lâu dài đắt tiền. Một liều thuốc này là đủ để ngăn chặn bệnh teo cơ tủy sống. Nhờ đó, trẻ có khả năng ngồi, bò và đi như bình thường.

Các chuyên gia cũng nhận định Zolgensma là một loại thuốc "thần kỳ" và có thể trở thành phương pháp chữa bệnh nếu sử dụng kịp thời.

Bé Arthur sinh non sáu tuần vào tháng 12. Bố mẹ của bé đã đưa con vào Khoa Cấp cứu khi thấy Arthur nằm bất động, không thể ngẩng đầu lên được.

Mỗi năm ở Anh có khoảng 65 trẻ sơ sinh mắc bệnh teo cơ tủy sống.

Giám đốc điều hành Dịch vụ Y tế Quốc  gia Anh, Simon Stevens cho biết: “Thật là tuyệt vời khi phương pháp điều trị mang tính cách mạng như vậy hiện đã được chúng tôi áp dụng cho các em nhỏ như Arthur”.

An Yên (Theo The Sun)