Các nhà khoa học hôm 8/6 tỏ ra phấn khích trước thông tin về loại thuốc đầu tiên chữa khỏi hoàn toàn ung thư trực tràng. Thuốc tên dostarlimab, được công bố sau một thử nghiệm nhỏ ở Mỹ, trong đó 12 bệnh nhân ung thư trực tràng đều thuyên giảm 100% sau khi sử dụng thuốc trong khoảng 6 tháng.

Tỷ lệ thuyên giảm này là điều chưa từng có tiền lệ, cũng là nguyên nhân khiến một số chuyên gia lạc quan đến vậy. Tuy nhiên, các chuyên gia khác lưu ý đây chỉ là thử nghiệm nhỏ, cần nghiên cứu sâu rộng hơn.

Dostarlimab đã được chấp thuận ở Mỹ và châu Âu vào tháng 4/2021. Đây là loại thuốc miễn dịch sử dụng trong điều trị ung thư nội mạc tử cung, tác động vào niêm mạc tử cung, có hiệu quả rất cao. Năm 2022, các nhà khoa học lần đầu tiên thử nghiệm thuốc trên khối u trực tràng.

Cơ chế hoạt động

Dostarlimab là chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch. Thuốc không hoạt động bằng cách tấn công trực tiếp vào chính khối u ung thư, mà thúc đẩy hệ thống miễn dịch của bệnh nhân thực hiện điều này.

Thông thường, tế bào T (tế bào miễn dịch) có nhiệm vụ tìm kiếm và kiểm soát các tế bào nhiễm bệnh lạ. Chúng chứa hai loại protein: loại thứ nhất (loại một) giúp kích hoạt phản ứng miễn dịch, loại hai hạn chế khả năng miễn dịch. Đây được gọi là những protein điểm kiểm soát.

Protein điểm kiểm soát loại một kích hoạt tế bào T, nhưng nếu tế bào T làm việc quá lâu, nó bắt đầu phá hủy các mô khỏe mạnh. Lúc này, protein loại hai báo hiệu tế bào T ngừng hoạt động.

Một số tế bào ung thư tạo ra lượng protein loại hai cao. Chúng có thể bất hoạt tế bào T trước khi khối u biến mất. Nói cách khác, tế bào ung thư khiến hệ miễn dịch ở người bệnh đình trệ. Các tế bào T không còn khả năng nhận biết và tiêu diệt tế bào ung thư nữa.

Do đó, thuốc dostarlimab ngăn chặn các protein điểm kiểm soát loại hai, tức là ngăn chặn ảnh hưởng của tế bào ung thư lên hệ miễn dịch. Điều này khiến hệ miễn dịch hoạt động trở lại, các tế bào T có thể tìm thấy và tấn công tế bào ung thư.

Trong thử nghiệm lâm sàng, không bệnh nhân nào có biến chứng đáng kể. Trung bình, một phần 5 bệnh nhân có phản ứng bất lợi với thuốc, nhưng đều dễ dàng kiểm soát và điều trị. 3% đến 5% bệnh nhân có biến chứng nặng hơn, dẫn đến yếu cơ, khó nhai và nuốt.

Thuốc điều trị được tất cả bệnh ung thư không?

Đây là câu hỏi lớn nhất đối với các nhà khoa học. Theo tiến sĩ Aju Mathew, chuyên gia tại Trung tâm Ung thư Ernakulam, các thuốc ức chế như dostarlimab chỉ phù hợp với bệnh nhân bị suy giảm chức năng hệ thống sửa lỗi ghép cặp DNA (MMR).

Những bệnh nhân này có một số đột biến gene nhất định, khiến hệ thống sửa chữa gặp sai lầm khi ghép cặp DNA trong tế bào. Các tế bào không được sửa lỗi thường có nhiều đột biến gene, có thể dẫn đến ung thư.

Tuy nhiên, tình trạng trên chỉ xảy ra ở dưới 10% bệnh nhân ung thư ruột kết. Vì vậy, thuốc chưa chắc hiệu quả trên những bệnh nhân này.

MMR phổ biến nhất ở người mắc ung thư đại trực tràng, các loại ung thư đường tiêu hóa và ung thư nội mạc tử cung. Một số bệnh nhân ung thư vú, tuyến giáp, tuyến tiền liệt và bàng quang cũng gặp tình trạng này.

Thuốc có phải "thần dược" chữa ung thư?

Trong những ngày qua, tiến sĩ Mathew nhận được vô số câu hỏi liệu đây có phải phương pháp kỳ diệu, chữa khỏi hoàn toàn bệnh ung thư hay không. Ông thừa nhận dostarlimab là một loại thuốc đầy hứa hẹn, song lưu ý các thử nghiệm lâm sàng đều rất nhỏ, chỉ có kết quả trên bệnh nhân mắc một loại ung thư cụ thể.

Tiến sĩ Nitesh Rohatgi, giám đốc cấp cao, khoa ung thư, Viện nghiên cứu Fortis Memorial, cho rằng dostarlimab nên được chỉ định cùng với một số loại thuốc khác, thay vì dùng độc lập.

Theo tiến sĩ CS Pramesh, giám đốc Trung tâm Tưởng niệm Tata ở Mumbai, việc gọi dostarlimab với tên "thần dược chữa ung thư, có thể tác động đến việc điều trị toàn cầu" là quá sớm và viển vông.

"Dù kết quả nghiên cứu đáng chú ý, chúng ta cần điều trị, theo dõi số lượng bệnh nhân lớn, thực hiện thử nghiệm ngẫu nhiên lớn hơn mới có thể kết luận loại thuốc này giúp thay đổi cuộc chơi", ông nói.

Theo tiến sĩ Rohatgi, với kết quả nghiên cứu mới, cộng đồng thời điểm này chỉ nên mong đợi một liệu pháp miễn dịch chữa ung thư ruột kết, có thể sử dụng trước khi phẫu thuật.

Tiếp đến, các nhà khoa học cần thực hiện phân tích bộ gen, hiểu rõ đặc điểm sinh học của bệnh ung thư và tìm ra phương pháp điều trị cụ thể cho bệnh nhân cụ thể, tiến sĩ Sewanti Limaye, giám đốc khoa ung thư tại bệnh viện Sir HN Reliance Foundation, nhận định.