Hôm 17/4, Đại học Y khoa Chicago thông báo hơn 100 bệnh nhân Covid-19 đã hồi phục chỉ sau 6 ngày sử dụng thuốc. Đến 24/4, Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) vô tình làm rò rỉ dữ liệu thử nghiệm tại Trung Quốc với kết quả khác hoàn toàn. Theo đó, những trường hợp nhiễm nCoV nặng không có dấu hiệu cải thiện so với nhóm bệnh nhân sử dụng giả dược.   

Gilead cho biết sẽ sớm công bố các dữ liệu quan trọng từ thử nghiệm độc lập trên 400 tình nguyện viên Mỹ, trong đó có 100 bệnh nhân ở Đại học Y khoa Chicago. Các chuyên gia sẽ đánh giá tình trạng sức khỏe giữa hai nhóm: dùng thuốc trong 5 ngày và 10 ngày, sử dụng thang đo tiêu chuẩn từ "tử vong" (mức độ tệ nhất) đến "xuất viện" (hiệu quả khả quan nhất).

Các chuyên gia kỳ vọng thông tin cung cấp cái nhìn toàn diện hơn về remdesivir. Dự kiến kết quả thử nghiệm tại Trung Quốc cũng sẽ có ngay sau đó.

Tuy nhiên, nhiều chuyên gia lo ngại nghiên cứu của Gilead sẽ càng khiến tình hình trở nên rối loạn. Họ lập luận công ty không sử dụng "nhóm đối chiếu" - những người mắc Covid-19 được điều trị bằng phương pháp tối ưu nhưng không phải remdesivir để so sánh độ hiệu quả.   

Thử nghiệm lâm sàng đối chứng ngẫu nhiên (Randomized controlled clinical trials: RCT) vốn là loại hình nghiên cứu thực nghiệm có giá trị nhất về mặt y học, nhằm đánh giá hiệu quả của một phương pháp điều trị. Yếu tố ngẫu nhiên duy nhất trong thử nghiệm của Gilead là thời gian thử thuốc 5 hoặc 10 ngày. Các chuyên gia cho rằng rất khó để khẳng định remdesivir có thực sự hiệu quả hay không.

"Bản thân nghiên cứu tổng thể đã rất ít giá trị khoa học, bởi tất cả bệnh nhân đều sử dụng cùng một loại thuốc. Thử nghiệm về cơ bản là vô dụng và không thể đủ điều kiện để được FDA phê duyệt", Steven Nissen, giám đốc hệ thống Phòng khám Cleveland, kiểm sát viên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA), nhận định.

Peter Bach, giám đốc Trung tâm Chính sách và Kết quả Nghiên cứu Y tế, gọi đây là tình huống "vô cùng khó chịu".

"Việc họ tiến hành thử nghiệm trên bệnh nhân nghiêm trọng mà không có nhóm đối chứng là một sự phí phạm", ông nói.

Tuy nhiên, một số nhà khoa học có cái nhìn lạc quan hơn. Scott Gottlieb, cựu ủy viên FDA đã lên tiếng bênh vực nghiên cứu của Gilead. Ông nhấn mạnh còn nhiều công trình khác đang tiến hành, bên cạnh nghiên cứu dán nhãn công khai (nghĩa là cả bác sĩ và bệnh nhân đều biết họ đang cung cấp và sử dụng loại thuốc nào).

Ông cho biết Viện Dị ứng và Bệnh Truyền nhiễm Quốc gia (NIAID) đang tiến hành một thử nghiệm remdesivir nghiêm ngặt, có giả dược. Kết quả sẽ có trong thời gian tới. Gilead tuyên bố đây mới là công trình quan trọng nhất, đồng thời nhấn mạnh chưa từng khẳng định về độ an toàn và hiệu quả của thuốc thông qua thử nghiệm được công ty thực hiện độc lập trước đó.

Tuy nhiên, giới chuyên gia tiếp tục đặt câu hỏi tại sao nghiên cứu của Gilead không có giả dược.

Khi số ca dương tính tại Mỹ tăng đột biến vào tháng 3, Northwell Health, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe lớn nhất New York, lập tức thử nghiệm lâm sàng remdesivir trên 200 bệnh nhân Covid-19. Kevin Tracey, phó chủ tịch tập đoàn, cho biết giả dược là yếu tố đầu tiên được cân nhắc.   

Song ông giải thích nhiều bệnh nhân nhiễm nCoV nặng và gia đình đã đọc được tin tức tích cực liên quan đến hiệu quả của remdesivir. Nếu thử thuốc, họ không đồng ý được xếp vào nhóm đối chứng ngẫu nhiên.   

"Khi cha mẹ, vợ chồng hoặc anh chị em đang nằm trên giường bệnh, liệu bạn có đặt bút ký vào giấy cam kết, chấp thuận cho họ sử dụng giả dược? Nhiều người đã nói không", ông Tracey cho biết.

Dù chưa hoàn thiện, thử nghiệm của Gilead vẫn cung cấp các thông tin hữu ích về thời gian phục hồi sau khi sử dụng remdesivir ở các nhóm bệnh nhân khác nhau, dựa trên mức độ nghiêm trọng, thời gian khởi phát triệu chứng và giai đoạn sử dụng.

Dữ liệu y khoa trước đây cho thấy thuốc kháng virus có hiệu quả nếu dùng sớm, khi bệnh chưa chuyển nặng. Đây là giả thuyết Gilead cố gắng chứng minh khi. Công ty dự kiến báo cáo tỷ lệ tử vong vào cuối tuần này. Nếu thuốc làm giảm tỷ lệ xuống còn 10-20%, thuốc được coi là có hiệu quả.

Sau khi WHO làm rò rỉ báo cáo liên quan đến thử nghiệm ở Trung Quốc, nhiều người tỏ ra hoài nghi về tiềm năng thực sự của remdesivir. Song Gilead khẳng định tài liệu của WHO dựa trên các dữ liệu không phù hợp. Nghiên cứu đã bị chấm dứt sớm do không đủ tình nguyện viên tham gia. Như vậy thông tin thu được quá mỏng và không có ý nghĩa thống kê.

Umer Raffat, chuyên gia phân tích dữ liệu tại Công ty tư vấn đầu tư Evercore ISI, nhận định: "Rõ ràng nó không phải viên đạn bạc, nhưng tôi tin rằng remdesivir vẫn hiệu quả (đối với bệnh nhân Covid-19)".   

Đến nay, thử nghiệm đáng tin cậy nhất là của NIAID. Các nhà khoa học đảm bảo nghiên cứu được thực hiện theo phương pháp đối chứng ngẫu nhiên, kết quả dự kiến có trong tháng 5.

Thục Linh (Theo STAT)