Thuốc Zolgensma dùng cho trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ bị teo cơ tủy sống, một bệnh di truyền hiếm gặp, thường gây tử vong hoặc liệt. Trẻ nhỏ bị teo cơ tủy sống type 1 (type phổ biến) chỉ sống được khoảng 2 năm.

Giám đốc điều hành NHS Simon Stevens cho biết Zolgensma sẽ được bán với giá hợp lý cho người đóng thuế, nhờ thỏa thuận bí mật của NHS với nhà sản xuất Novartis Gene Therapies thuộc công ty Novartis, Mỹ. Nguồn tài trợ cho NHS là từ thuế. Do đó, quy trình phê duyệt và sử dụng thuốc cũng như phương pháp điều trị đều được tiến hành gắt gao để tránh tốn kém.

Zolgensma có tác dụng giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, có thể tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền. Số liệu mới nhất cho thấy Zolgensma giúp cải thiện nhanh chóng và bền vững chức năng vận động của trẻ nhỏ mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 và kéo dài tuổi thọ. NHS nhận định 80 trẻ em mỗi năm sẽ hưởng lợi từ phương pháp này.

Ông Stevens cho rằng thỏa thuận trên mang đến cơ hội "hồi sinh" cho trẻ và gia đình.

"Teo cơ tủy sống là bệnh gene hàng đầu gây tử vong ở trẻ. Đó là lý do tại sao chúng tôi làm mọi thứ để đưa phương pháp này đến tay người dân và đàm phán để đảm bảo mức giá phù hợp cho họ", ông cho biết. Theo ông, dù áp lực từ Covid-19 rất lớn, thỏa thuận cho thấy NHS vẫn quan tâm tới hàng triệu bệnh nhân khác, giúp họ tiếp cận với những tiến bộ khoa học.

Thỏa thuận giữa NHS với Novartis Gene Therapies cung cấp thuốc cho bệnh nhân Anh với mức chiết khấu đáng kể nhưng không được tiết lộ. Đây là cột mốc mở đường cho hướng dẫn dự thảo về cách điều trị bằng Zolgensma do Viện Y tế và Chất lượng Chăm sóc Quốc gia (NICE) biên soạn. Theo các điều khoản trong thỏa thuận, một số trẻ nhỏ hiện nằm ngoài tiêu chuẩn của NICE vẫn đủ điều kiện để được xem xét điều trị bởi một nhóm chuyên gia hàng đầu.

NHS cho biết họ sẵn sàng theo dõi quá trình đưa liệu pháp gene phức tạp này vào sử dụng và sẽ không chờ cho đến khi NICE công bố hướng dẫn. Động thái này được NICE ủng hộ vì việc triển khai thuốc cần làm càng sớm càng tốt.

Mai Dung (Theo CNBC)