Ava Langenhop, 3 tuổi, đau ốm liên miên. Em thường xuyên viêm lợi, chỉ vết trầy xước ở đầu gối cũng có thể biến chứng thành nhiễm trùng nguy hiểm. Em cũng bị rối loạn di truyền và mắc hội chứng thiếu kết dính bạch cầu - một loại rối loạn cực kỳ hiếm gặp. Cha mẹ em, Alicia và Jon Langenhop, phát hiện tình trạng này khi mang thai con thứ ba được vài tháng. Dù được dùng thuốc kháng virus để kéo dài sự sống, căn bệnh vẫn có thể khiến Ava tử vong, thường là trước khi học mẫu giáo.

Theo các bác sĩ, niềm hy vọng duy nhất của Ava là cấy ghép tủy xương từ một người phù hợp, có thể là anh trai hoặc em gái. Tuy nhiên, Olivia và Landon, hai em của Ava cũng mắc chứng bệnh giống hệt chị mình. Riêng Olivia từng phải nhập viện vì nhiễm trùng.

Khoảng tháng 10 năm ngoái, gia đình Langenhop biết đến một nghiên cứu tại California. Bác sĩ sẽ thu mẫu tế bào máu ở trẻ mắc bệnh, sửa chữa các đột biến và truyền trở lại cơ thể. Đây là phương pháp vĩnh viễn, ít rủi ro hơn so với cấy ghép tủy xương, bởi tế bào khỏe mạnh vẫn được lấy từ cơ thể người bệnh, giảm nguy cơ thải ghép.

Ban đầu, vợ chồng Langenhop tự hỏi tại sao căn bệnh hiếm, chỉ bắt gặp ở một trên một triệu trẻ em, lại tìm đến các con họ tới ba lần. Giờ đây, hơn một năm sau khi Ava nhận chẩn đoán, 6 tháng sau khi cả nhà tạm thời chuyển đến California để điều trị, Alicia và Jon chri muốn đưa ba đứa trẻ trở về khỏe mạnh.

Họ bay tới California lần đầu vào tháng 12 năm ngoái để lấy mẫu tế bào tủy xương của Ava, dự định quay lại đây tháng 2 và bắt đầu điều trị. Song lượng tế bào cần sửa chữa chưa đủ, bác sĩ phải lặp lại quy trình này.

Họ trở lại Bệnh viện Nhi đồng UCLA Mattel vào cuối tháng 4, khi đại dịch ập đến. Ava đi trên chiếc máy bay lớn, không bóng người. Em được hóa trị hai lần một ngày, liệu trình kéo dài 5 ngày để tiêu diệt các tế bào bạch cầu bị lỗi. Sau một ngày nghỉ ngơi, bác sĩ truyền lại chính tế bào gốc trong máu của em, đã chỉnh sửa gene loại bỏ đột biến gây bệnh.

Ava hồi phục nhanh chóng. Sau khoảng một tháng nằm viện, lượng bạch cầu đã tăng đủ để trở về nhà an toàn. Tóc em dần mọc trở lại, cô bé cảm thấy tự hào về kiểu tóc mới của mình. Em chọn một chiếc nơ mới mỗi ngày cho phù hợp với trang phục.

Trước đó, phương pháp Ava sử dụng mới chỉ được thử nghiệm trên một trẻ em. Sau gần hai thập kỷ bị chính quyền cựu Tổng thống George W. Bush cấm đoán, nghiên cứu cuối cùng cũng tiếp cận tới người bệnh. Đầu những năm 2000, các dự án về tế bào gốc gây tranh cãi vì thường đòi hỏi việc phá hủy phôi người. Dù tế bào gốc từ phôi thai vẫn cần thiết cho một số liệu pháp, trong trường hợp của Ava, các bác sĩ tập trung sử dụng tế bào của chính người bệnh.

Đến nay, khoa học nghiên cứu tế bào gốc đã đạt được những tiến bộ to lớn. Song giống với hầu hết các lĩnh vực mới, tốc độ phát triển của nó còn chậm chạp. Mọi liệu trình đều mất nhiều năm nghiên cứu, thử nghiệm, phạm sai lầm và gặp hàng loạt rào cản.

Donald Kohn, bác sĩ của Ava, đã tham gia nghiên cứu tế bào gốc từ năm 1985. Ông cũng là thành viên Trung tâm Nghiên cứu UCLA. "Tôi đã chứng kiến phương pháp này đi từ một ước mơ, một tầm nhìn. Tới giờ vấn đề chỉ là nó hiệu quả đến đâu. Cách điều trị Ava sử dụng có phản ứng lâm sàng tốt với 10 loại bệnh về máu", ông nhận định.

Tế bào gốc cũng được sử dụng để điều trị các loại bệnh hiếm gặp, như suy giảm miễn dịch, Parkinson, thoái hóa điểm vàng, tiểu đường type 1 và cả tim mạch.

"Phương pháp sẽ thay đổi cả thế giới đối với những người bệnh không còn sự lựa chọn nào khác", Sean Morrison, một chuyên gia sinh học tế bào gốc ở Dallas, nhận định.

"Đây là thời điểm then chốt của lĩnh vực này. Chúng tôi đang ở mốc quyết định. Sau nhiều năm tìm hiểu và tích lũy kiến thức, cuối cùng phương pháp cũng tiến đến thử nghiệm lâm sàng", tiến sĩ Deepak Srivastava, chủ tịch Viện Gladstone, một tổ chức nghiên cứu phi lợi nhuận có trụ sở tại San Francisco, cho biết.

Tuy nhiên, đây không phải liều "thuốc tiên" có thể chữa bách bệnh. Các chuyên gia cảnh báo nhiều phòng khám, cơ sở y tế đã phóng đại về công dụng của chúng, vượt xa so với thực tế để thu về lợi nhuận khổng lồ. Ví dụ, tiêm tế bào gốc vào đầu gối chưa được khoa học chứng minh là an toàn và hiệu quả chữa viêm khớp, song một số nơi đã tính phí hàng nghìn đô la cho quy trình này.

Timothy Caulfield, giáo sư luật và sức khỏe cộng đồng tại Đại học Alberta ở Canada, cho biết: "Nhiều phòng khám trên khắp thế giới, bao gồm Mỹ, tiếp tục trị liệu bằng phương pháp tế bào gốc chưa được kiểm chứng. Họ lợi dụng sự hứng thú của người dân xung quanh lĩnh vực này để thúc đẩy doanh thu cho các sản phẩm không đảm bảo. Thực tế là vẫn chưa nhiều liệu pháp đủ sẵn sàng để ứng dụng rộng rãi".

Theo tiến sĩ Sean Morrison, cách nhận biết mánh lới ở một số nơi là nhìn vào lời hứa hẹn của bác sĩ. "Nếu họ điều trị nhiều chứng bệnh khác nhau chỉ bằng một loại tế bào ‘đa năng’, rất có thể họ đang lừa đảo", ông nói.

Có rất nhiều dòng tế bào gốc: tế bào phôi, tế bào đa năng cảm ứng, tế bào soma... Việc tìm ra loại phù hợp với từng bệnh lý vốn rất khó khăn. "Mỗi căn bệnh lại là một thách thức. Chúng tôi dành nhiều năm, cố gắng phát triển liệu pháp an toàn và hiệu quả. Khi một công ty đưa ra tuyên bố về phương pháp trị bách bệnh, chắc chắn họ đang cố lấy tiền của bạn mà thôi", ông Morrison nói.

Đối với Ava, em vẫn khỏe mạnh trong đợt kiểm tra định kỳ vào đầu mùa hè năm nay. Bác sĩ nhận thấy tủy xương của em sản xuất lượng tế bào bạch cầu khỏe mạnh. Gene xấu coi như được loại bỏ. Cô bé không cần điều trị thêm bằng bất cứ hình thức nào. "Con sẽ khỏe mạnh mãi mãi", bác sĩ Kohn nói.

Em trai của Ava, Landon, vừa tròn một tuổi, cũng hoàn thành đợt điều trị vào khoảng tháng 10. Cậu bé xuất viện một tuần trước. Dù bị rụng tóc, đôi mắt xanh của em vẫn sáng lấp lánh.

Toàn bộ chi phí cho quá trình điều trị do Rocket Pharmaceuticals lo liệu. Đây là lợi thế của tình nguyện viên thử nghiệm liệu pháp mới. "Chúng tôi thật may mắn khi sống trong thời kỳ mà điều này khả thi", bà Alicia nói.

Thục Linh (Theo USD Today)