Chất lượng chăm sóc, điều trị hemophilia (bệnh máu khó đông) tại Việt Nam đã có rất nhiều tiến bộ thời gian gần đây nhưng vẫn ở mức thấp so với thế giới. Một trong những nguyên nhân chính là do phần lớn người bệnh chưa được điều trị dự phòng mà chỉ được điều trị khi đã chảy máu tại bệnh viện.

Tại Việt Nam, ước tính có trên 6.200 người mắc hemophilia (máu khó đông) và mới có khoảng trên 60% người bệnh được chẩn đoán và điều trị. Hemophilia là một bệnh chảy máu di truyền gây ra do giảm hoặc bất thường chức năng yếu tố đông máu. Đặc điểm nổi bật của bệnh là chảy máu khó cầm ở bất kỳ vị trí nào trên cơ thể nhưng hay gặp nhất là chảy máu khớp, cơ.

Chảy máu cơ khớp tái phát nhiều lần dẫn tới biến dạng khớp, teo cơ. Chảy máu ở người bệnh hemophilia cần được điều trị bằng bổ sung các yếu tố đông máu bị thiếu hụt càng sớm càng tốt (tốt nhất trong vòng 4 giờ sau khi chảy máu) để giảm thiểu các biến chứng lâu dài như biến dạng khớp, teo cơ…

Hiện tại, trên cả nước có chưa đến 20 cơ sở điều trị hemophilia, chưa đủ đáp ứng với nhu cầu điều trị của người bệnh ở nhiều địa phương. Do vậy, không ít trường hợp phải chịu nhiều đau đớn, biến chứng do điều trị muộn gây ra, thậm chí là tàn tật, giảm chất lượng cuộc sống.

Theo một nghiên cứu tại Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương năm 2016 trên hơn 200 người bệnh hemophilia trưởng thành cho thấy tỷ lệ tàn tật khá cao, có tới 82,5% có vấn đề về vận động, 34,2% thất nghiệp, 9,2% có trình độ học vấn dưới tiểu học, 49% chưa kết hôn hoặc đã ly hôn, ly thân.

Một kết quả khảo sát khác năm 2020 tại viện cũng cho thấy có tới trên 38% người bệnh có ít nhất 1 khớp đích (là khớp bị chảy máu tái đi tái lại từ 3 lần trở lên trong 6 tháng).

Tại các nước phát triển, điều trị dự phòng cho người bệnh hemophilia đã được triển khai từ khoảng 40 năm trước. Điều trị dự phòng chảy máu là việc sử dụng thường xuyên, định kỳ tác nhân đông máu nhằm mục đích ngăn ngừa chảy máu xảy ra, giúp người bệnh có thể sống năng động và chất lượng như người bình thường.

Tại Việt Nam, năm 2016, Bộ Y tế đã phê duyệt phác đồ điều trị dự phòng liều thấp, áp dụng cho trẻ em mắc bệnh mức độ nặng đến khi tròn 15 tuổi và người bệnh ở bất kỳ độ tuổi hoặc mức độ nào mới bị xuất huyết não, hoặc có khớp đích trong thời gian không quá 12 tuần.

Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương là cơ sở đầu tiên triển khai điều trị dự phòng chảy máu. Hiện nay, có khoảng 13% bệnh nhân hemophilia mức độ nặng tại Trung tâm Hemophilia của viện được điều trị theo phác đồ này với kết quả hết sức khả quan.

Cháu Nguyễn Hoàng N. bắt đầu được tiêm yếu tố đông máu dự phòng từ năm 2019. Trước đây, hầu như tuần nào cháu cũng bị chảy máu bên trong các khớp tay, khớp chân, không chỉ phải chịu đau đớn mà còn không đi lại được. Cháu chỉ có thể di chuyển bằng nạng hoặc xe lăn.

Nhưng gần 3 năm qua, Hoàng N. được tiêm yếu tố đông máu định kỳ 1-2 lần/1 tuần nên rất hiếm khi bị chảy máu, cũng không phải nằm viện. “Tiêm dự phòng có rất nhiều ý nghĩa với gia đình tôi. Cháu không phải chịu đau đớn về thể xác, tinh thần thì thoải mái vui vẻ. Hiện giờ, cháu có thể bơi lội, đạp xe, tự đi học được, bắt nhịp được với bạn bè cùng trang lứa. Nguyện vọng của gia đình và tất cả bệnh nhân hemophilia là được tiêm dự phòng đều đặn để các cháu có hy vọng vào tương lai”, ông nội cháu chia sẻ.

Tuy nhiên, trở ngại lớn nhất khi triển khai điều trị dự phòng là chi phí điều trị. Trong khi đó,về mặt lâu dài, khi người bệnh được điều trị dự phòng sẽ hạn chế được các biến chứng và tình trạng chảy máu nặng, giúp tiết kiệm chi phí điều trị biến chứng, giảm tỷ lệ tàn tật, từ đó cải thiện chất lượng cuộc sống người bệnh cũng như giảm gánh nặng cho gia đình và xã hội.

Đã có rất nhiều người bệnh hemophilia do không được điều trị đầy đủ, kịp thời dẫn đến những biến chứng nặng nề và lúc này đòi hỏi chi phí y tế vô cùng tốn kém.

Điển hình là trường hợp anh Phan Hữu Nghiêm (điều trị tại TP Hồ Chí Minh), trong vòng 6 năm (từ 2015-2021), anh đã phải nhập viện 29 lần, trải qua 25 lần phẫu thuật với tổng chi phí điều trị lên tới 35,35 tỷ đồng. Trong đó, bảo hiểm y tế (BHYT) phải chi trả số tiền 33,71 tỷ đồng, là trường hợp mà được chi trả bảo hiểm nhiều nhất tại TP Hồ Chí Minh từ trước đến nay.

TS, BS Nguyễn Thị Mai, Giám đốc Trung tâm Hemophilia, Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương cho biết, điều trị dự phòng hiện là phương pháp duy nhất có thể thay đổi lịch sử điều trị hemophilia. Mặc dù chưa thể triển khai điều trị dự phòng liều tiêu chuẩn nhưng điều trị dự phòng liều thấp vẫn có hiệu quả nhất định và phù hợp với điều kiện kinh tế của Việt Nam.

"Điều trị dự phòng đòi hỏi tiêm bổ sung tác nhân đông máu định kỳ, vì vậy điều kiện cần thiết để triển khai được là phải có sẵn chế phẩm tại nhà hoặc tại y tế cơ sở. Trong thời gian tới, chúng tôi rất mong chờ các cơ quan chức năng cho phép điều trị tại y tế cơ sở, đó là bước rất quan trọng để điều trị dự phòng thành công tại Việt Nam”, bác sĩ Mai nói.